9名病人結果被改、NEJM撤稿:罕病藥Tavneos為何美國還在賣?
【30秒重點】 正在用Tavneos的人別自己停藥,先回診問醫師換藥選擇,並照時程抽血驗肝功能。 美國FDA說試驗解盲後有9名病人的療效被重新判定,原始分析沒交給FDA。 原始分析沒有證明比類固醇好;藥廠委託的重審也只證明「不比類固醇差」。 歐洲已建議撤銷,美國還在聽證程序;台灣從未核准,日本已通報20人死亡。 2026/10/19 X貼文: Anuruddh Mishra(2026/10/19) ;主要來源: 美國FDA 、 NEJM撤稿啟事 、 EMA公告 一顆藥像一座橋,橋墩是那份關鍵試驗。現在橋墩被發現動過手腳,橋上還有人在走,該怎麼辦?罕病藥Tavneos(學名avacopan,用來治療一種會攻擊血管的自體免疫病)就是這個處境:結論先講,它的「比類固醇更好」已經站不住,「不比類固醇差」還有爭議,而肝臟副作用是新增的真實風險。 發生了什麼事? Tavneos治療的是「抗嗜中性球細胞質抗體相關血管炎」(ANCA相關血管炎),一種罕見、會傷腎和肺的血管發炎病。2021年美國FDA核准上市,靠的是ADVOCATE試驗:331名病人,一組吃avacopan,一組吃逐步減量的類固醇(prednisone),兩組都另外用標準免疫藥物。2021年《新英格蘭醫學期刊》(NEJM)的論文寫:第26週緩解率72.3%對70.1%,第52週「持續緩解」65.7%對54.9%,宣稱第52週比類固醇更好。 問題出在數字怎麼來的。根據FDA 2026年4月30日的聯邦公報,藥廠ChemoCentryx(2022年被安進Amgen收購)在資料庫鎖定、試驗解盲之後,挑了9名病人送去重新判定,其中5名吃avacopan的病人從「沒有持續緩解」改成「持續緩解」。改之前,第52週沒有達到統計上的「更好」;改之後才達到。FDA說原始分析和這段過程都沒有交給FDA,因此在4月27日提議撤銷上市許可。 接著是一連串動作:NEJM在2026年6月29日撤稿,撤稿啟事寫明是兩位學術作者自己要求,他們不知道這次重新判定;歐洲藥品管理局(EMA)在8月4日公告,建議撤銷歐盟上市許可,並請醫師不要再讓新病人開始用、現有病人改用其他藥。美國這邊,安進已要求聽證,藥在FDA局長做出最後決定前仍可販售。 這件事代表什麼?少了什麼? FDA和EMA的重點都不是「這顆藥一定沒效」,而是「現有證據不能再拿...